חברת Scholar Rock פרסמה בינואר 2026 עדכון מקיף על פעילותה ותכניותיה לשנה הקרובה. להלן עיקרי הדברים הרלוונטיים לקהילת ה-FSHD בישראל, בצורה ממוקדת וברורה.

מה חדש בתחום ה-FSHD?

החברה קיבלה אישור רגולטורי (IND) להתחיל ניסוי קליני שלב 2 במחלת FSHD.

• שם המחקר: FORGE
• מועד תחילת המחקר: מתוכנן לאמצע 2026
• סוג המחקר: אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו
• הטיפול הנחקר: Apitegromab

מדובר בהתקדמות משמעותית, שכן זהו שלב מתקדם יותר בפיתוח הקליני של התרופה עבור FSHD.

מה זה Apitegromab?

Apitegromab היא תרופה ניסיונית שמכוונת למנגנון שנקרא מיוסטטין (Myostatin).
מיוסטטין הוא חלבון שתפקידו לעכב גדילה ובנייה של שריר. אצל אנשים בריאים הוא שומר על איזון, אך במחלות שריר שונות, כולל FSHD, פעילותו עלולה לתרום להחמרת אובדן שריר וחולשה.

הרעיון מאחורי התרופה הוא לעכב את פעילות המיוסטטין, ובכך לאפשר לשריר לשמור טוב יותר על מסת השריר ואולי גם לשפר תפקוד מוטורי

חשוב להדגיש: לא מדובר בריפוי למחלה, אלא בגישה מחקרית שמטרתה להאט הידרדרות ולשמר יכולות.

מה המשמעות עבור הקהילה?

• מדובר במחקר, לא בטיפול זמין
• אין שינוי מיידי באפשרויות הטיפול הקיימות ב-FSHD
• תוצאות חיוביות מהמחקר עשויות להוביל לשלבים מתקדמים נוספים בעתיד

הקשר רחב יותר – פעילות החברה

בנוסף לפיתוח ב-FSHD, חברת Scholar Rock מתקדמת עם אותה תרופה גם במחלת SMA, כולל הכנות להשקה מסחרית בארה״ב ובאירופה במהלך 2026.
לחברה יציבות כלכלית שמאפשרת המשך פעילות ומחקר לפחות עד שנת 2027, דבר שמקטין סיכון לעצירת מחקרים באמצע.
במקביל, מפותחת גם גרסה תת-עורית (זריקה) של התרופה, שעשויה בעתיד להיות נוחה יותר לשימוש.