אנו שמחים מאוד לחלוק איתכם כי יזמנו קבוצת סמנים ביולוגיים בניסוי הקליני Phase 1/2 FORTITUDE™, אשר מעריך את הבטיחות והיעילות של הטיפול הניסיוני שלנו delpacibart braxlosiran (לשעבר AOC 1020, קיצור של del-brax) באנשים החיים עם ניוון שרירים מסוג FSHD.

קבוצת הסמנים הביולוגיים בניסוי FORTITUDE תעריך את del-brax (2 מ”ג/ק”ג) הניתן כל שישה שבועות לאנשים החיים עם FSHD, בגילאי 16-70 ותמדוד שינויים בסמנים ביולוגיים מוסדרים DUX4. למידע נוסף על המחקר, בקרו באתר המחקר FORTITUDE.

תוכלו לצפות בהודעה לעיתונות המלאה שלנו של חדשות FSHD של היום כאן.

כעת מתבצע הסינון של קבוצת הסמנים הביולוגיים (קבוצה C) ואנו מצפים שההרשמה תושלם במחצית הראשונה של 2025. הניסוי יתבצע בארה”ב, קנדה ובריטניה (זהה כמו קבוצות A ו-B).

בשלב זה, הייתה התעניינות עצומה מאנשים שרוצים להיבדק לניסוי FORTITUDE. הצוות שלנו מתקדם במהירות להשלמת מחקר,  אנו יודעים שיש לנו יותר מטופלים ממתינים ממה שאנו יכולים להכיל בניסוי זה.

אנו צופים תחילתה של קבוצה תפקודית גדולה יותר של ניסוי FORTITUDE שתתחיל במחצית הראשונה של 2025. מטופלים שהשתתפו בניסוי שלא נערך על ידי Avidity עשויים להיות זכאים להיות חלק מקבוצה התפקודית הגדולה יותר. בשל קריטריוני הכללה והדרה, עדיין תצטרכו לעבור הערכות מיון כדי לקבוע אם אתם זכאים.

אנו מקדמים את המחקרים הקליניים שלנו עבור del-brax במהירות האפשרית מכיוון שאנו מבינים את הדחיפות להביא טיפול חדש פוטנציאלי לאנשים החיים עם FSHD.

אנו רוצים להודות לכל קהילת המטופלים על הזמן, המחויבות והמשך התרומות לפיתוח del-brax. אנו כה אסירי תודה למשתתפים הנוכחיים והעתידיים, למשפחותיהם, לחוקרים ולצוותים שלהם בזמן שאנו עובדים יחד כדי לקדם את del-brax בפיתוח קליני.

אנו ממליצים לכם לפנות לרופא שלכם אם יש לך שאלות כלשהן לגבי del-brax או ניסוי FORTITUDE.

בברכה, צוות Avidity