חברת Novartis הודיעה כי התרופה הניסיונית delpacibart braxlosiran (del-brax) השיגה את היעד הראשי ואת היעדים המשניים המרכזיים בקבוצת הביומרקרים של מחקר FORTITUDE שלב 1/2 בחולי FSHD. 

במסגרת המחקר הודגמה ירידה משמעותית בביומרקרים המעידים על פעילות מחלת ה-FSHD ועל נזק לשריר, ממצא המחזק את ההשערה כי התרופה מצליחה לעכב את פעילות החלבון DUX4, הנחשב לגורם המרכזי למחלה. בנוסף, פרופיל הבטיחות של הטיפול נותר עקבי עם הממצאים הקודמים. 

מחקר שלב 3 (FORTITUDE-3) כבר נמצא בעיצומו וצפוי לכלול כ-200 משתתפים ברחבי העולם. במקביל, Novartis הודיעה כי בכוונתה לדון עם רשויות הרגולציה באפשרויות להאצת תהליך האישור, על בסיס תוצאות הביומרקרים שהושגו. 

חשוב לדעת: בשלב זה מדובר בטיפול ניסיוני שעדיין אינו מאושר לשימוש, ונדרשים מחקרים נוספים לפני שניתן יהיה להעריך את יעילותו הקלינית ולאשרו לשימוש בחולים.